L’accesso ad un medicinale sperimentale al di fuori di uno studio clinico e prima dell’approvazione alla commercializzazione da parte dell’autorità regolatoria competente, viene comunemente definito “uso compassionevole”. In Italia l’uso compassionevole è regolamentato dal DM 8 maggio 2003.
Un medicinale prodotto in uno stabilimento farmaceutico, sottoposto a sperimentazione clinica in Italia o all’estero, può essere richiesto alla ditta produttrice per uso al di fuori della sperimentazione clinica quando non esista valida alternativa terapeutica al trattamento di patologie gravi o di malattie rare o di condizioni di malattia che pongono il paziente in pericolo di vita.
L’autorizzazione all’uso del medicinale può essere rilasciata solo nei seguenti casi:
– medicinale che per la medesima indicazione sia già oggetto di studi clinici, in corso o conclusi, di Fase III o, in caso di condizioni che pongano il paziente in pericolo di vita, di Fase II conclusi;
– i dati disponibili sulle sperimentazioni siano sufficienti per formulare un favorevole giudizio sull’efficacia e tollerabilità del medicinale.
La fornitura può essere richiesta alla ditta produttrice dal medico per un uso su un singolo paziente non incluso nella sperimentazione, o per più pazienti che hanno partecipato alla sperimentazione clinica ottenendo risultati tali, sotto il profilo dell’efficacia e tollerabilità, da configurare la necessità di un tempestivo utilizzo. A seguito della richiesta, la ditta può fornire gratuitamente il farmaco sulla base di un protocollo che deve essere approvato dal Comitato Etico di competenza, che contenga inoltre le modalità di informazione al paziente, ed accompagnato da una nota di assunzione di responsabilità del trattamento secondo protocollo da parte del medico richiedente.
Fonte: malatirari.it