I Ribozimi sono molecole che possono essere progettate in modo da attaccarsi specificamente ad una data molecola di RNA, e distruggerla.
I geni, per potere esercitare i loro effetti, devono prima venire tradotti in forma di molecole di RNA (detti “messaggeri”) che a loro volta danno origine a proteine.
In una malattia genetica, un errore a livello di gene si ripercuote nella formazione di una proteina anormale.
Anche se i geni sono di solito presenti in duplice copia, in una malattia di tipo ‘;dominante’; basta che una sola delle copie sia sbagliata per fare danni.
In teoria, i ribozimi potrebbero essere utili per limitare questi danni, poichè potrebbero essere disegnati per distruggere selettivamente gli RNA messaggeri provenienti dal gene malato (impedendo la formazione della proteina anomala), senza toccare i messaggeri provenienti dal gene sano.
In pratica, però, per raggiungere questo risultato è necessario superare ostacoli formidabili (tra cui consentire l’;entrata dei ribozimi nelle cellule).
Vari ricercatori nel campo stanno cercando di progredire in questa direzione.
Alessio Peracchi – Department of Biochemistry and Molecular Biology
University of Parma Area Parco delle Scienze 23/a – 43100- Parma, Italy