Il 9 agosto 2018, la U.S. Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di farmaco orfano al “KB105” della Krystal Biotech per il trattamento di pazienti con ittiosi congenita autosomica recessiva (ARCI) transglutaminasi 1 (TGM-1).
“Questo è un importante passo avanti nei nostri sforzi per portare speranza ai pazienti ARCI e alle loro famiglie”, ha detto Suma M. Krishnan, fondatore e chief operating officer di Krystal Biotech, in una recente dichiarazione. “Siamo sulla buona strada per presentare un nuovo farmaco sperimentale per KB105 nel quarto trimestre del 2018 “.
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