Terapia genica: a Modena nasce l’EB HUB per l'epidermolisi bollosa

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Ieri è stata firmata la convenzione tra l’Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena e Holostem per la realizzazione di una nuova area di Dermatologia al Policlinico, dedicata ai pazienti affetti da epidermolisi bollosa (EB) e alla diagnosi e gestione dei tumori della pelle, che spesso colpiscono i cosiddetti “bambini farfalla”. Grazie al milione di euro investiti sul progetto, entro la fine del 2020 verrà realizzato l’EB HUB, un centro unico nel suo genere che ha l’obiettivo di essere il luogo di riferimento per i pazienti EB di tutto il mondo e di fungere da punto d’incontro tra diagnosi, ricerca, assistenza e terapie avanzate per la EB.

La definizione di epidermolisi bollosa comprende un insieme di patologie caratterizzate dalla mancanza di proteine specifiche che servono per tenere unite le cellule dell’epidermide al derma sottostante. Quando gli epiteli entrano in contatto con qualcosa, la mancanza di queste proteine provoca bolle e lesioni, sia sulla pelle che sulle mucose interne. Sono definiti “bambini farfalla” proprio a causa dell’estrema fragilità della pelle, fragilità che caratterizza anche le ali delle farfalle. L’EB è una malattia genetica rara e invalidante, per la quale non esiste cura e che prevede una gestione quotidiana molto complessa e un notevole impatto sulla vita di pazienti e famiglie. Inoltre, la mancanza di un centro di riferimento complica ulteriormente la presa in carico del paziente dopo la diagnosi.

La speranza di una cura non ha fermato la ricerca, anzi. Da qualche anno infatti, il gruppo di ricerca guidato dal professor Michele De Luca del Centro di Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari” di UNIMORE in collaborazione con Holostem, azienda biotecnologica dedicata allo sviluppo di prodotti di terapie avanzate basati su colture di cellule staminali epiteliali per terapia cellulare e genica, ha portato i risultati della ricerca accademica ai pazienti EB. Grazie a protocolli innovativi, è stato possibile ricostruire in laboratorio lembi di pelle geneticamente corretta tramite le cellule staminali dei pazienti stessi, com’è stato per il piccolo Hassan, caso clinico che nel 2015 ha portato le terapie avanzate sulle prime pagine di tutti i giornali. La prima sperimentazione del gruppo di ricerca di Modena è stata fatta più di dieci anni fa e ha dimostrato la reale possibilità di applicare la terapia genica e cellulare al trattamento dell’epidermolisi bollosa. Ad oggi sono un’ottantina i pazienti visitati presso l’ambulatorio del policlinico, attualmente a disposizione grazie a progetti regionali di ricerca sull’EB che hanno vista la collaborazione di enti pubblici e privati. E il 2020 porterà ai pazienti e alle famiglie un centro di riferimento di rilievo internazionale: l’EB HUB.

“Per il nostro centro è fondamentale avere uno spazio clinico a Modena, all’interno del Policlinico, che consentirà a noi ricercatori di accrescere la conoscenza dei vari aspetti della malattia e conseguentemente applicare al meglio le terapie innovative che stiamo cercando di sviluppare, in collaborazione con Holostem, per tutti i pazienti con le diverse forme di epidermolisi bollosa e, in futuro, con altre genodermatosi.”, commenta Michele De Luca, Direttore del Centro di Medicina Rigenerativa e membro del Comitato scientifico di Osservatorio Terapie Avanzate. “Tra 30-40 anni una buona percentuale delle malattie rare sarà curabile con approcci che combinano le cellule staminali con la genetica”. La nuova area ambulatoriale, di circa 550 metri quadri, verrà realizzata al piano terra del Policlinico di Modena: una zona sarà dedicata al servizio di cura dell’epidermolisi bollosa (e, nel prossimo futuro, di altre patologie bollose e genodermatosi potenzialmente trattabili con terapie avanzate a base di cellule staminali epiteliali); l’altra verrà occupata da ambulatori di dermatologia per la diagnostica oncologica. I lavori, dalla consegna del grezzo, dureranno circa sei mesi e l’obiettivo è quello di avere il centro pronto per l’autunno.

“Qual è il valore aggiunto di questo centro?”, spiega il prof. Giovanni Pellacani, Presidente della Facoltà di Medicina e Chirurgia e Direttore della Dermatologia. “La possibilità di essere costantemente allacciate al Centro di Medicina Rigenerativa dove il professor De Luca, la professoressa Pellegrini e il loro gruppo hanno creato il miracolo. Il centro costituirà un unicum nel panorama internazionale per la presa in carico dei pazienti dalla diagnosi alla terapia genica, grazie alla convergenza di competenze di eccellenza sia in campo clinico, sia nel campo della ricerca e dell’innovazione scientifica.”. Non saranno più i pazienti a doversi muovere, ma l’equipe multidisciplinare ruoterà attorno a loro, mettendo a disposizione le migliori tecnologie in una struttura attrezzata per il Day Hospital.

Holostem, che si occuperà della ristrutturazione dell’area, è uno spin-off universitario nato con l’obiettivo di rendere disponibili le terapie avanzate ai pazienti senza cura. “Si tratta di un gioco di squadra, uno sforzo multidisciplinare che ha un unico obiettivo: passare dalla ricerca di una terapia alla cura sui pazienti”, afferma Andrea Chiesi, Presidente di Holostem. “Per questo, per i bambini farfalla oggi è un giorno importante, che vale la pena festeggiare”. Un giorno importante per i bambini farfalla, ma anche per le loro famiglie. “Avere un punto di riferimento che può fare tutto questo è fondamentale. Sono sicura che questo centro aiuterà moltissime famiglie in futuro.”, commenta Giulia Schenetti, Vicepresidente dell’Associazione Le Ali di Camilla.

"Siamo di fronte a risultati estremamente importanti: qui possiamo dimostrare che ‘se lo puoi sognare, lo puoi fare’, come diceva Enzo Ferrari. Ancora una volta la sanità modenese si posiziona all’avanguardia a livello nazionale e mondiale grazie alla proficua collaborazione tra istituzioni pubbliche e private.”, dichiara Gian Carlo Muzzarelli, Sindaco di Modena e Presidente della Conferenza Territoriale Sociale e Sanitaria. “Questo consente di mettere in rete la competenza del Centro di Medicina Rigenerativa e quella dell’Azienda Ospedaliero – Universitaria di Modena per dare una risposta a questi pazienti che potranno venire a Modena da tutto il mondo.” Un modello che potrebbe essere d’esempio per la creazione di centri dedicati ad altre malattie rare in futuro: infatti, la collaborazione tra accademia e impresa è stata determinante nella realizzazione del progetto e lo sforzo multidisciplinare è stato premiato.

Guardando al prossimo futuro, oltre alle varie forme di EB, sono state identificate altre patologie che potrebbero beneficiare di questo approccio, tra cui l’ittiosi lamellare. “Abbiamo appena appreso con piacere del sodalizio stretto tra l’Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena e Holostem. Queste notizie ci riempiono di soddisfazione soprattutto perché si tratta di un centro di eccellenza di rilievo internazionale che avrà sede nel territorio italiano.”, commenta Rita De Marco, Presidente dell’Unione Italiana Ittiosi (UNITI). “Essendo malati rari siamo spesso dimenticati, ma comunque continuiamo a credere e riporre le nostre speranze nella ricerca e nelle terapie innovative. Per questo da anni seguiamo con interesse le sperimentazioni dello staff guidato dal Prof. De Luca ed oggi, vedere coronato il suo impegno in questo ennesimo ed importante traguardo, rafforza la nostra stima e la fiducia negli sviluppi futuri. Ci auguriamo di veder presto inaugurato il nuovo centro e auspichiamo che in futuro, nell’ambito dell’attività estesa alle genodermatosi, si possa trovare anche un piccolo ‘spazio’ per la nostra patologia - l’ittiosi - che, come già precorso dal Professore, sarà una delle prossime malattie genetiche rare della pelle ad essere interessata dai protocolli sperimentali”.

“Bisogna avere fiducia nella ricerca. Molti pazienti con malattie rare rischiano di non avere speranze, ma l'intera comunità deve lavorare per dare queste speranze.”, conclude il Sindaco di Modena.

Il professor Michele De Luca e la professoressa Graziella Pellegrini hanno recentemente vinto il Premio Louis-Jeantet 2020 grazie alle loro ricerche sulle cellule staminali epiteliali. I due premi, del valore di 500.000 franchi svizzeri ciascuno, verranno investiti nelle loro ricerche sulle terapie cellulari e geniche. La cerimonia di premiazione si terrà il 22 aprile 2020 a Ginevra.

Fonte: https://www.osservatorioterapieavanzate.it/terapie-avanzate/terapia-genica/terapia-genica-a-modena-nasce-l-eb-hub-per-l-epidermolisi-bollosa

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