I Ribozimi sono molecole che possono essere progettate in modo da attaccarsi specificamente ad una data molecola di RNA, e distruggerla.

I geni, per potere esercitare i loro effetti, devono prima venire tradotti in forma di molecole di RNA (detti "messaggeri") che a loro volta danno origine a proteine.

In una malattia genetica, un errore a livello di gene si ripercuote nella formazione di una proteina anormale.

Anche se i geni sono di solito presenti in duplice copia, in una malattia di tipo 'dominante' basta che una sola delle copie sia sbagliata per fare danni.

In teoria, i ribozimi potrebbero essere utili per limitare questi danni, poichè potrebbero essere disegnati per distruggere selettivamente gli RNA messaggeri provenienti dal gene malato (impedendo la formazione della proteina anomala), senza toccare i messaggeri provenienti dal gene sano.

In pratica, però, per raggiungere questo risultato è necessario superare ostacoli formidabili (tra cui consentire l'entrata dei ribozimi nelle cellule).

Vari ricercatori nel campo stanno cercando di progredire in questa direzione.
 

ottobre 2002

Department of Biochemistry and Molecular Biology
University of Parma
Area Parco delle Scienze 23/a
43100- Parma, Italy