La Food & Drug Administration statunitense concede la designazione di farmaco orfano alla molecola trifarotene di Galderma nel trattamento dell'ittiosi congenita.

Lausanne, 2 luglio 2014 – Galderma annuncia che la FDA (Food & Drug Administration) statunitense ha assegnato la designazione di farmaco orfano alla molecola di trifarotene per il trattamento dell’ittiosi congenita. Sulla base di questa decisione, Galderma intende implementare un piano di sviluppo clinico, rafforzando il suo impegno nell';esplorazione di nuove opzioni terapeutiche per patologie rare, oltre a soddisfare le esigenze di tutti i pazienti affetti da patologie cutanee nel corso della vita.

“Considerando il peso dell';ittiosi congenita e la mancanza di trattamenti efficaci e facili da usare, si tratta di una patologia con cui è difficile convivere. L’obiettivo di Galderma è quindi non solo fornire una soluzione medica efficiente e sicura per alleviare i sintomi del disturbo, ma anche migliorare la qualità di vita dei pazienti.”, dice Humberto C. Antunes, Presidente e Amministratore Delegato di Galderma.
La molecola di trifarotene è un agonista selettivo del recettore gamma dell’acido retinoico (RARγ), che attualmente è in via di sviluppo clinico per l’utilizzo in altre condizioni dermatologiche più comuni. La funzionalità retinoide del farmaco e le potenti proprietà cheratolitiche ne fanno un trattamento potenzialmente praticabile per la patologia dell’ittiosi lamellare. Galderma ha già iniziato il programma per l’analisi del trattamento dell’ittiosi lamellare con trifarotene e al momento sta collaborando con gli enti regolatori per implementare un piano di sviluppo clinico innovativo e vantaggioso.

Le ittiosi comprendono un vasto gruppo di disordini di desquamazione con varie eziologie. La fisiopatologia stereotipata è un’iperplasia epidermica e un’eccezionale desquamazione, che porta ad un visibile accumulo di squame sullo strato superficiale della pelle. Ittiosi congenita è un termine utilizzato per fare riferimento ad uno specifico gruppo di rare forme ereditarie di ittiosi che sono generalmente più severe delle forme non ereditarie della malattia. L’ittiosi lamellare è uno di quei disordini che ricadono nella categoria delle ittiosi congenite. L’ittiosi lamellare è riconosciuta come una grave malattia che perdura per tutta la vita. Dopo la nascita, durante le prime settimane di vita, la membrana ipercheratosica (colloidion) con cui tipicamente i pazienti nascono, gradualmente muta e viene sostituita attraverso la desquamazione e l';ispessimento che coinvolgono tutto il corpo, inclusi viso, cuoio capelluto, palmi delle mani e piante dei piedi. Sebbene di solito non sia pericolosa per la vita, l’ittiosi lamellare può dare origine a disabilità, parziale sordità, scarso adattamento alle condizioni ambientali (a causa dell’ipoidrosi), severi disagi (prurito, spaccature della pelle), e un significativo impatto psico-sociale. La diffusione di ittiosi lamellare negli U.S.A. è stimata nel range di 1 per 100,000 a 1 per 200,000 persone.

La designazione di farmaco orfano è fornita a tutti quei farmaci destinati al trattamento sicuro ed effettivo, alla diagnosi o alla prevenzione di malattie e disordini rari di cui sono affette meno di 200.000 persone negli U.S.A. o di cui sono affette più di 200,000 persone ma i cui costi di sviluppo e marketing non riescono ad essere coperti.   
Oltre allo studio dei trattamenti per l’ittiosi lamellare ed atre ittiosi congenite, Galderma sta esplorando il trattamento di altre malattie rare della pelle come il Linfoma cutaneo T Cell e la Sindrome di Gorlin.

Fonti: http://www.galderma.com/News/articleType/ArticleView/articleId/65/US-Food-Drug-Administration-grants-Orphan-Drug-Designation-for-Galdermas-trifarotene-molecule-in-the-treatment-of-congenital-ichthyosis ; http://www.dddmag.com/news/2014/07/fda-grants-orphan-designation-galderma%E2%80%99s-skin-disease-drug

 

Traduzione: Miriam Tortorella

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